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導(dǎo)讀：進(jìn)入《第一批罕見病目錄》的121種罕見病將有望在藥物審批上市、納入醫(yī)保支付以及參與援助項(xiàng)目等層面得到優(yōu)先考慮。

作者 | 第一財(cái)經(jīng) 鄒臻杰 何樂舒 郭晉暉

近日，一則自媒體發(fā)布的“求藥”消息引起多方關(guān)注。文章稱，今年剛滿1歲的湖南嬰兒由于患上了罕見病“脊髓性肌萎縮”，急需特效藥物，但要支付“70萬元一支”的醫(yī)藥費(fèi)，而該藥物在澳大利亞的價(jià)格是“41美元”。

但據(jù)公開報(bào)道，符合該病癥的藥物“諾西那生鈉注射液”一劑的標(biāo)價(jià)為12.5萬美元。該藥物在第一年需要注射五到六劑，將花費(fèi)625000美元至750000美元。

此外，第一財(cái)經(jīng)記者了解，諾西那生鈉注射液已于2019年4月28日在中國上市。而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎縮”也已被列入國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》。據(jù)了解，進(jìn)入該目錄的121種罕見病將有望在藥物審批上市、納入醫(yī)保支付以及參與援助項(xiàng)目等層面得到優(yōu)先考慮。

昂貴的罕見病藥物該如何提高可及性？怎樣的支付模式更能被接受呢？

一針需要70萬？

“脊髓性肌萎縮”是一種遺傳性神經(jīng)肌肉罕見病，在新生兒中發(fā)病率約為 1/6000~1/10000。

除了由Biogen公司生產(chǎn)的諾西那生鈉注射液之外，另一款治療SMA的藥物則是由諾華旗下AveXis公司研發(fā)的基因療法Zolgensma，但后者目前僅在歐盟、美國、日本等上市。而由羅氏研發(fā)的SMA藥物也在今年4月23日遞交了在中國上市的申請(qǐng)，并于6月進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)，有望在年內(nèi)獲批。

復(fù)旦大學(xué)醫(yī)院管理處處長王藝表示，2004年開始，確定SMA 反義寡核苷酸治療靶點(diǎn)，可以用來選擇性地結(jié)合目標(biāo)RNA并調(diào)節(jié)基因表達(dá)。

而諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射液正是在此研究基礎(chǔ)上，于2011年開始了I 期臨床研究。2019年10月，中國首例諾西那生鈉注射液鞘內(nèi)注射在復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院完成，患者是一名8歲兒童。

那么“諾西那生鈉注射液”如何購買、怎樣定價(jià)？記者在“上藥康德樂”官網(wǎng)看到，該藥物的銷售頁面顯示“暫時(shí)缺貨”，“香港濟(jì)民藥業(yè)”官網(wǎng)有該藥物的購買頁面，但要了解價(jià)格仍需“咨詢微信客服”。

該微信客服告訴記者，“諾西那生鈉12mg的藥物價(jià)格是港幣82萬元一支，型號(hào)是德國版”。

Biogen公司曾公開表示，一劑諾西那生鈉注射液的標(biāo)價(jià)為12.5萬美元。該藥物在第一年需要注射五到六劑，將花費(fèi)625000美元至750000美元，此后每年還必須注射三劑，花費(fèi)約為375000美元?；颊呖赡芙K身都需要注射諾西那生鈉。

而國內(nèi)的價(jià)格遠(yuǎn)遠(yuǎn)少于上述定價(jià)?！霸趪鴥?nèi)，針對(duì)SMA患者的治療有‘PAP患者援助項(xiàng)目’。該援助項(xiàng)目下，患者需要在先期2個(gè)月內(nèi)注射諾西那生鈉注射液4次負(fù)荷劑量，采用買1針贈(zèng)3針的形式；之后每4個(gè)月要注射1次，采用買1針贈(zèng)1針的形式?！鞭⒌潞币姴≈行膭?chuàng)始人及主任黃如方在接受記者采訪時(shí)表示，“目前，在該項(xiàng)目下接受治療的患者已有64例。”

也就是說，在該項(xiàng)目下，患者在先期2個(gè)月需負(fù)擔(dān)諾西那生鈉注射液的費(fèi)用總額約為70萬元，但平均每針約為17.5萬元；之后平均4個(gè)月注射1次，以2年需要注射6次來計(jì)算，共需要210萬，平均每年花費(fèi)105萬元。

諾華的Zolgensma價(jià)格如何？諾華官網(wǎng)顯示，“進(jìn)行一次性治療，可以用來代替需要持續(xù)一生的慢性療法?！倍浾咭擦私獾?，諾華Zolgensma一年大約花費(fèi)425000美元，這一共要持續(xù)5年，總共相當(dāng)于人民幣近1500萬元。

黃如方進(jìn)一步告訴記者：“諾華于海外開展的‘MAP患者援助項(xiàng)目’有100個(gè)名額，但條件較為苛刻，比如需要患者在全球?yàn)閿?shù)不多的檢測(cè)機(jī)構(gòu)出具檢測(cè)報(bào)告、患者對(duì)象需為2歲以下兒童等?！?/p>

如何提升藥物可及性？

在澳大利亞，諾西那生鈉注射液已于2018年6月1日被納入當(dāng)?shù)氐乃幤犯＠?jì)劃，用于治療脊髓性肌萎縮癥1型、2型和3a型的18歲以下患者。

根據(jù)PBS的規(guī)定，患者需要為計(jì)劃內(nèi)的補(bǔ)貼藥品支付一定的金額。從2020年1月1日起，患者最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元，如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元。其余費(fèi)用由澳大利亞政府支付?；颊咝枰Ц兜慕痤~將在每年1月1日根據(jù)消費(fèi)者價(jià)格指數(shù)調(diào)整。

據(jù)悉，PBS始于1984年。官方資料顯示，截至2004年5月，過去10年間，藥品福利計(jì)劃的成本每年增長近13%。其中，成本增加的因素包括新開發(fā)的昂貴藥物、處方過量、人口老齡化以及患者意識(shí)和期望的提高。

“而在國內(nèi)，我們一直探討的是‘1+N’的多方共付模式?！秉S如方表示，“比如，一筆100萬元的治療費(fèi)，由政府承擔(dān)60%~70%，其余部分通過企業(yè)降價(jià)、社會(huì)援助、商業(yè)保險(xiǎn)、個(gè)人承擔(dān)等方式來解決?！?/p>

同時(shí)，黃如方介紹，罕見病地方保障有七大模式，“包括專項(xiàng)基金、大病談判、財(cái)政出資、政策型商業(yè)保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、醫(yī)保零星增補(bǔ)和自主申報(bào)?！?/p>

黃如方認(rèn)為：“罕見病用藥必須盡快納入醫(yī)保?；颊叩膫€(gè)人權(quán)利和其他公民是平等的，而國家的醫(yī)療保障應(yīng)盡可能地承擔(dān)患者的治療費(fèi)用?！?/p>

記者了解到，為了增加罕見病藥物對(duì)患者的可及性，各地政府多與藥企通過談判降低藥價(jià)。

比如，繼賽諾菲旗下治療戈謝病的“思爾贊”在去年讓價(jià)1/3后，今年6月2日，浙江省醫(yī)保局官網(wǎng)公布的2個(gè)罕見病特殊藥品的談判結(jié)果顯示，“賽諾菲的‘美爾贊’和‘法布贊’均入圍談判?！?/p>

在費(fèi)用保障上，浙江省醫(yī)保局規(guī)定，罕見病患者在指定治療醫(yī)院就診時(shí)，支付個(gè)人自付部分，其他費(fèi)用由醫(yī)保經(jīng)辦機(jī)構(gòu)與指定治療醫(yī)院直接結(jié)算。罕見病藥品不計(jì)入指定治療醫(yī)院醫(yī)?？傤~預(yù)算管理和藥占比考核范圍。

我國目前的醫(yī)保體系與英國類似。英國的NHS體系，使個(gè)體病人的福利高度公共事業(yè)化和去商品化，個(gè)人的疾病治療與健康問題相對(duì)獨(dú)立于收入，且不受其購買力影響。

而NHS的每一種用藥或治療方式，則必須通過NICE的評(píng)價(jià)。該評(píng)價(jià)將藥品“成本-收益”分析結(jié)果作為衡量其是否納入醫(yī)保報(bào)銷的主要標(biāo)準(zhǔn)，將臨床療效、經(jīng)濟(jì)性擺在醫(yī)保目錄遴選的首位，并在有限預(yù)算下使患者利益最大化。(實(shí)習(xí)記者王悅舟對(duì)此文亦有貢獻(xiàn)。)