如何平衡藥物的療效、安全性和經(jīng)濟性？如何以最有限的藥物資源提高藥物資源的配置和利用效率，最大化健康狀態(tài)？

2018年5月，藥物經(jīng)濟學專家吳京教授在弘毅商學院“臨床研究管理”通用模塊課上，用兩天時間給弘毅學生上了一堂精彩的“藥物經(jīng)濟學”課程。課程從啟發(fā)性問題入手，通過案例簡單講解藥物經(jīng)濟學的基本概念、研究領域和應用、主要評價方法和步驟，讓學生認識到藥物經(jīng)濟學在評價藥物性價比中的重要作用，認識到如何在藥物研發(fā)中給目標產(chǎn)品一個明確的客戶定位，從而更好的幫助他們走向市場。

今天，我想和大家分享中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院中心臨床研究管理一班和黃老師的課堂收獲和思考。

作者簡介

黃

中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院GCP中心醫(yī)學統(tǒng)計協(xié)調(diào)員

臨床研究管理第一課堂的學生

畢業(yè)于華中科技大學同濟醫(yī)學院，北京協(xié)和醫(yī)科大學腫瘤醫(yī)院流行病學與健康統(tǒng)計學博士。目前在中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院GCP中心、國家癌癥中心擔任醫(yī)學統(tǒng)計協(xié)調(diào)員，主要負責臨床試驗研究設計、數(shù)據(jù)管理和分析。

醫(yī)療費用的增加是醫(yī)療服務可及性的重要障礙。隨著醫(yī)療費用的不斷增加，國際社會開始追求在提高臨床療效的同時合理配置和使用衛(wèi)生資源，從而有效降低醫(yī)療和藥品成本。因此，藥品評價模式已經(jīng)從安全性和有效性評價發(fā)展到安全性、有效性和經(jīng)濟性三位一體的評價模式。

雖然我國藥物經(jīng)濟學研究尚處于起步階段，政府相關部門尚未明確藥物經(jīng)濟學的研究和評價規(guī)范，但2017年國務院發(fā)布的《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革“十三五”規(guī)劃》首次提出“探索在基本藥物遴選調(diào)整中整合循證醫(yī)學和藥物經(jīng)濟學評價方法”，這表明醫(yī)藥領域的改革不僅在深入推進， 而且精細化管理是一個重要的發(fā)展方向，藥物經(jīng)濟學評價將成為醫(yī)療保險和醫(yī)藥企業(yè)的迫切需要。

首先，關于藥物經(jīng)濟學的一些思考

1.在信息技術行業(yè)，新技術的出現(xiàn)會帶來普遍較低的價格，但在制藥行業(yè)，情況正好相反。這種現(xiàn)象的根本原因是什么？

健康價值，即公眾對健康的重視程度。

2.全球醫(yī)療衛(wèi)生支出平均約占GDP的10.0%，美國以18.0%高居榜首。美國醫(yī)療費用這么高的原因是什么？如何合理控制醫(yī)療費用的增長？

美國醫(yī)療費用昂貴的原因包括醫(yī)療技術改進、防御性醫(yī)療、人口老年化、醫(yī)保政策及收入水平提高等多個因素；其中，醫(yī)療技術進步是費用增長最主要的原因。在社會資源稀缺的經(jīng)濟學前提下，健康、醫(yī)療需求不能、也不可能被無限滿足，但減少醫(yī)療費用投入，又會打擊醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)動力，如何合理控制醫(yī)療費用增長是衛(wèi)生決策者關心的重要問題。

二、微觀藥物經(jīng)濟學的基本概念和研究領域

1.什么是藥物經(jīng)濟學？

藥物經(jīng)濟學是運用經(jīng)濟學、流行病學、決策學、統(tǒng)計學等多學科研究方法，識別、測量和比較不同藥物、治療方案及衛(wèi)生服務項目的成本和社會經(jīng)濟效果，有效提高醫(yī)藥資源配置和利用效率，在有限資源條件下最大限度滿足基本藥品可獲得性的一項評價技術。是衛(wèi)生經(jīng)濟學的一個重要分支，被廣泛用于指導國家制定醫(yī)保報銷目錄及醫(yī)藥衛(wèi)生政策。

2.藥物經(jīng)濟學的主要研究領域？

疾病負擔及疾病經(jīng)濟負擔；患者健康相關生活質(zhì)量及健康效用值測量；藥物經(jīng)濟學評價：成本效用分析、成本效果分析、成本效益分析、預算影響分析。

第三，藥物經(jīng)濟學的廣泛應用和評價方法

1.藥物經(jīng)濟學在醫(yī)藥衛(wèi)生領域的主要應用是什么？

降低藥品研發(fā)成本：藥品研發(fā)是一個投入高、周期長、風險大的過程，利用藥物經(jīng)濟學原理可以加強醫(yī)藥企業(yè)對研發(fā)資源的利用率，提高醫(yī)藥企業(yè)的生產(chǎn)效率以及投資回報率，可有效降低藥品研發(fā)風險和成本。管理藥品定價：通過藥物經(jīng)濟學循證依據(jù)進行藥品定價，能夠從藥品的經(jīng)濟性出發(fā)綜合衡量，確定藥品價格變動范圍，指導制定科學合理的基本藥物價格，有利于控制藥品費用的過速增長，澳大利亞、德國、法國等國家均實行以藥物經(jīng)濟學控制藥品定價的策略。制定醫(yī)保藥品目錄：我國《基本醫(yī)療保險藥品目錄》主要是基于臨床專家的經(jīng)驗和意見推薦制定，具有一定的主觀性；隨著《“十三五”深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革規(guī)劃》出臺，基于藥物經(jīng)濟學評價證據(jù)進行醫(yī)保藥品遴選將是我國重要的變革和發(fā)展方向。確定醫(yī)療保險支付范圍：我國已基本實現(xiàn)醫(yī)保全面覆蓋，但醫(yī)?；鹩邢?，確定病種和報銷藥品優(yōu)先級至關重要，藥物經(jīng)濟學評價證據(jù)是醫(yī)保部門決策的主要依據(jù)。

2.藥物經(jīng)濟學的評價方法有哪些？

評價方法概述：藥物經(jīng)濟學評價兩大要素是成本和收益。評價核心指標是增量成本效果比（incremental cost effectiveness ratio，ICER），即與對照藥品或方案相比，試驗藥品或方案每多獲得1個單位效果所需的增量成本。藥物經(jīng)濟學評價類型大致分為基于臨床研究的評價和基于模型的評價，后者常見；常用研究方法包括4種，最小成本法（cost minimization analysis，CMA） 、成本效益分析（cost benefit analysis，CBA）、成本效果分析（cost effectiveness analysis，CEA）和成本效用分析（cost utility analysis，CUA）。CUA是藥物經(jīng)濟學評價的金標準；預算影響分析是政府決策的輔助工具。成本效用分析：將對照和試驗藥品或方案成本均以貨幣形式表示，用質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）表示收益，對成本和收益進行比較，進而進行備選方案經(jīng)濟性優(yōu)選的方法。我國采用WHO推薦的1-3倍人均GDP作為經(jīng)濟性判定閾值。低于1倍人均GDP，認為十分具有經(jīng)濟學性；處于1-3倍人均GDP之間，認為經(jīng)濟性一般；高于3倍人均GDP之間，認為不符合經(jīng)濟性。預算影響分析（budget impact analysis，BIA）：由于藥品預算約束，即使是臨床和經(jīng)濟學效果很好的新藥，也未必能列入醫(yī)保報銷目錄，因為衛(wèi)生部門每年需評價新藥應用后對衛(wèi)生保健預算的影響。對于藥企研發(fā)新藥，若想得到政府補償，一方面要參考成本效用分析結(jié)果，更重要的是要進行藥品預算影響分析。

3.藥物經(jīng)濟學評價方法的八個關鍵步驟

確定設計：明確研究問題和研究角度，科學選擇對照藥。成本測量：根據(jù)研究角度界定成本測量范圍，注意貼現(xiàn)。收益測量：根據(jù)研究角度界定收益測量范圍，在CUA中收益指標為QALY評價方法選擇：CMA、CEA、CBA和CUA。建立分析模型：常用模型有決策樹模型與馬爾科夫模型，急性病常用決策樹模型，慢性病常用馬爾科夫模型?；€分析：計算ICER。敏感性分析：對關鍵不確定變量進行不確定性分析。預算影響分析：根據(jù)市場容量和各藥品市場份額測算納入醫(yī)保新藥或方案對醫(yī)保支出產(chǎn)生的影響。

摘要:在中國，使用藥物經(jīng)濟學評價的市場準入剛剛開始，弘毅商學院也從2015年開始開設了一門關于市場準入戰(zhàn)略和實施的專門課程。在探索和實踐中，應特別注意:不同類型的藥物經(jīng)濟學證據(jù)支持藥物在其整個生命周期中面臨的不同實際市場準入問題；我們應該從循證的角度尋找廣泛的市場準入戰(zhàn)略；應從藥物經(jīng)濟證據(jù)的角度充分挖掘藥物價值；利用循證證據(jù)，在企業(yè)和政府之間進行規(guī)范有效的溝通，實現(xiàn)雙贏。

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2018年9月-2019年11月，北京/蘇州/上海