據(jù)英國(guó)《新科學(xué)家》雜志網(wǎng)站近日?qǐng)?bào)道，在歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)召開(kāi)的一次視頻會(huì)議上，美國(guó)研究人員宣布，他們用CRISPR技術(shù)對(duì)患者的骨髓干細(xì)胞進(jìn)行基因編輯后，兩名β地中海貧血患者和一名鐮狀細(xì)胞疾病患者不再需要輸血。這是借助CRISPR基因編輯技術(shù)治療遺傳疾病的首份試驗(yàn)結(jié)果。

美國(guó)田納西州薩拉·坎農(nóng)研究所的海達(dá)爾·弗朗茍爾在一份聲明中說(shuō)：“初步結(jié)果……從本質(zhì)上證明了CRISPR技術(shù)能對(duì)β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞疾病患者進(jìn)行功能性治愈?！?/p>

β地中海貧血和鐮狀細(xì)胞疾病是由影響血紅蛋白的突變引起的疾病，血紅蛋白是血紅細(xì)胞內(nèi)攜帶氧氣的蛋白質(zhì)，癥狀嚴(yán)重的病患需要定期輸血。但有些擁有致病突變的人從未表現(xiàn)出任何癥狀，因?yàn)樗麄冊(cè)诔赡旰笕詴?huì)產(chǎn)生胎兒血紅蛋白。一般情況下，胎兒血紅蛋白在人出生后不久就會(huì)停止產(chǎn)生，這為科學(xué)家和醫(yī)生提供了靈感：是否可以通過(guò)促進(jìn)胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生來(lái)治療此類遺傳疾病。

最新試驗(yàn)由瑞士基因編輯公司“CRISPR療法”與美國(guó)福泰制藥公司合作開(kāi)展。

在試驗(yàn)中，研究人員從病患體內(nèi)移除了骨髓干細(xì)胞，并借助CRISPR技術(shù)禁用了關(guān)閉胎兒血紅蛋白產(chǎn)生的基因?；煔⑺懒嘶颊呤Ｓ嗟墓撬杓?xì)胞，研究人員用編輯過(guò)的干細(xì)胞取代這些骨髓細(xì)胞，以確保編輯后的干細(xì)胞產(chǎn)生新的血細(xì)胞。

結(jié)果表明，這兩名β地中海貧血患者自15個(gè)月前和5個(gè)月前接受CRISPR治療以來(lái)，都不再需要輸血；而鐮狀細(xì)胞疾病患者也在接受治療9個(gè)月后不再需要輸血。

法國(guó)巴黎內(nèi)克爾-芬德·馬拉德斯醫(yī)院的瑪麗娜·卡瓦扎納說(shuō)，最新試驗(yàn)給出的結(jié)果令人興奮。

研究人員表示，盡管這3名患者確實(shí)因化療而受到一些不良影響，但CRISPR基因編輯技術(shù)似乎是安全的。不過(guò)卡瓦扎納強(qiáng)調(diào)說(shuō)，盡管如此，仍需對(duì)患者開(kāi)展終生監(jiān)測(cè)，確保該技術(shù)沒(méi)有不良后果。