美國天普大學(xué)的中國科學(xué)家胡最近報(bào)道說，他們利用基因編輯技術(shù)，在一只人源化小鼠的幾個(gè)器官和組織中，有效地消除了人類艾滋病病毒，為人類臨床試驗(yàn)的發(fā)展邁出了一大步。

此前，胡、等人已經(jīng)成功利用基因編輯技術(shù)，有效消除了體外培養(yǎng)的人類細(xì)胞系、從艾滋病患者體內(nèi)提取的T免疫細(xì)胞以及在轉(zhuǎn)基因小鼠體內(nèi)產(chǎn)生的HIV病毒。胡告訴記者，艾滋病病毒基因很容易變異，使用單目標(biāo)基因編輯可能會(huì)出現(xiàn)病毒逃逸。因此，他們提出了多靶基因編輯的新思路，為HIV的轉(zhuǎn)錄區(qū)和結(jié)構(gòu)區(qū)設(shè)計(jì)了四個(gè)導(dǎo)向RNA，可以將Cas9酶導(dǎo)向預(yù)定位置，實(shí)現(xiàn)多靶切除，顯著提高了HIV的去除效率。另外，這種病毒清除方法不影響靶細(xì)胞的存活和功能，即“只殺病毒不殺細(xì)胞”。

胡指出，目前，基因編輯療法不能完全消除動(dòng)物體內(nèi)的艾滋病病毒，但可以顯著減少潛伏病毒的數(shù)量。因此，將其與抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物結(jié)合使用是一種有前途的艾滋病治療策略。