東方記者杰民。com，11月3日?qǐng)?bào)道:昨晚，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)了治療阿爾茨海默病新藥上海綠谷制藥有限公司“用于輕中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能”的上市申請(qǐng)。這種治療阿爾茨海默病的新藥原產(chǎn)于中國(guó)，為世界首創(chuàng)，以腦腸軸為靶點(diǎn)，將為大多數(shù)阿爾茨海默病患者提供新的治療方案。

為什么新藥17年不上市？為什么世界各地別無(wú)選擇的中國(guó)人

“九期一”代碼:GV-971。中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所研究員耿美玉帶領(lǐng)的研究團(tuán)隊(duì)，從1997年10月開(kāi)始工作至今已有22年，在中國(guó)海洋大學(xué)、中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所、上海綠谷制藥有限公司的不斷努力下，成功研發(fā)出原創(chuàng)新藥，共有1199名受試者參加了“九期一”的1期、2期、3期臨床試驗(yàn)，3期臨床試驗(yàn)觀察818名受試者。

自100多年前發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病以來(lái)，世界上用于臨床治療的藥物只有5種，臨床效益并不明顯。近20年來(lái)，全球各大制藥公司投入數(shù)千億美元研發(fā)治療阿爾茨海默病的新藥，已進(jìn)入臨床研究的320多種藥物均告失敗。為什么國(guó)外的藥沒(méi)有做出來(lái)，原來(lái)的國(guó)產(chǎn)藥卻成功了？

耿美玉解釋說(shuō)，與國(guó)際主流藥物“一藥一靶”的策略不同，“九相一”有著獨(dú)特的抗AD機(jī)制，即碳水化合物分子對(duì)腸道菌群的靶向抑制，突破了以往碳水化合物分子的認(rèn)知局限?！熬牌谝惶?hào)”可通過(guò)重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特異性代謝產(chǎn)物異常增加，減少外周和中樞炎癥，減少β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過(guò)度磷酸化，改善認(rèn)知功能障礙。同時(shí)，針對(duì)腦腸軸的獨(dú)特機(jī)制提供了對(duì)九期一？臨床療效提供了重要的科學(xué)依據(jù)。

耿美玉表示，探索這條獨(dú)特的道路是“孤獨(dú)的”，新藥研發(fā)承載著患者的期待和30億人民幣的投資。在2期和3期臨床結(jié)果出來(lái)之前，沒(méi)有人能保證這條路一定是正確的。好在大家都堅(jiān)持下來(lái)了，覺(jué)得自己很幸運(yùn)。同時(shí)也要感謝所有堅(jiān)持到現(xiàn)在的人。

為期36周的3期臨床研究結(jié)果表明，“9期1號(hào)”能顯著改善輕中度阿爾茨海默病患者的認(rèn)知功能障礙。與安慰劑組相比，主要療效指標(biāo)認(rèn)知功能明顯改善，認(rèn)知功能量表評(píng)分提高2.54分。

新藥價(jià)格高于現(xiàn)有藥物，有望進(jìn)入醫(yī)療保險(xiǎn)

綠谷藥業(yè)股份有限公司董事長(zhǎng)呂松濤表示:目前公司已經(jīng)做好了生產(chǎn)和銷售的一切準(zhǔn)備。四天后，新藥將于11月7日正式投產(chǎn)，所有藥物將于12月29日前進(jìn)入銷售渠道。同時(shí)，將啟動(dòng)“九期一”上市后研究和現(xiàn)實(shí)世界研究，積極推進(jìn)國(guó)際多中心臨床研究項(xiàng)目，希望早日惠及全球患者。

如何給新藥定價(jià)是病人最關(guān)心的問(wèn)題。呂松濤表示，“九期一號(hào)”作為中國(guó)原創(chuàng)新藥，定價(jià)標(biāo)準(zhǔn)是讓中國(guó)人買得起，在國(guó)際上有競(jìng)爭(zhēng)力。目前國(guó)內(nèi)阿爾茨海默病相關(guān)藥物的費(fèi)用在1500元/月左右。結(jié)合糖藥的生產(chǎn)成本，新藥的價(jià)格會(huì)略高于現(xiàn)有藥物，但遠(yuǎn)低于世界上大多數(shù)抗體藥物。目前藥品官方定價(jià)正在專業(yè)機(jī)構(gòu)評(píng)估，有望進(jìn)入全國(guó)醫(yī)保。