在12月7日的第七屆上海院士專家峰會上，國內(nèi)新型阿爾茨海默病藥物GV-971的主要發(fā)明人、中科院上海藥物研究所研究員嚴美玉就有關(guān)GV-971的諸多問題進行了回應:網(wǎng)上質(zhì)疑的三期臨床試驗第六個月的數(shù)據(jù)反映，阿爾茨海默病患者如果不進行治療，會隨著安慰劑效應的降低而逐漸回到病理狀態(tài)；同時，國家食品藥品監(jiān)督管理局要求補充完整的大鼠2年致癌性試驗數(shù)據(jù)，將于12月20日提交。

上海綠谷制藥有限公司的甘露酸鈉膠囊GV-971是國家食品藥品監(jiān)督管理局11月2日有條件批準的阿爾茨海默病新藥。該藥物自批準以來引起了很多質(zhì)疑，最近一次是由饒毅在11月29日簽署的報告信引起的。

首都醫(yī)科大學校長饒毅向國家自然科學基金委報告，耿美玉作為通訊員的文章“聲稱耿美玉發(fā)明的藥物GV-971可以通過腸道菌群治療小鼠阿爾茨海默病，不弄虛作假是不可能做出這篇文章的”。記者多次聯(lián)系饒毅核實舉報信和內(nèi)容的真實性，但始終未收到回復。據(jù)報道，饒毅表示，這封信“沒有發(fā)出，而是已經(jīng)起草”。除了報告引起的質(zhì)疑外，業(yè)界對GV-971的臨床試驗設計、原理和機制以及試驗數(shù)據(jù)也有很多質(zhì)疑。

新藥獲批后，綠谷制藥宣布共有1199名受試者參與了該藥物的1期、2期和3期臨床試驗。上海交通大學醫(yī)學院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協(xié)和醫(yī)院組織了3次臨床試驗，在全國34家三級甲等醫(yī)院進行?？偣灿^察了818名受試者。

綠谷制藥表示，為期36周的三期臨床研究表明，一期可以顯著改善輕中度阿爾茨海默病患者的認知功能障礙。與安慰劑組相比，主要療效指標認知功能明顯改善，認知功能量表評分提高2.54分。

耿美玉關(guān)于第六個月數(shù)據(jù)的查詢，團隊在今年9月的一次會議上展示了GV-971，其中24-36周關(guān)鍵時間段的數(shù)據(jù)引起了質(zhì)疑:安慰劑對照組患者病情突然惡化，安慰劑對照組與服藥組之間的差異從24周的0.69擴大到36周的2.54，顯示出兩組療效的顯著差異。

“三期驗證中療效的特點確實有點偏，效果更明顯?，F(xiàn)在主要療效指標和考試一樣。ADAS-Cog評分整體提升2.54分，偏了的話提升近5分，更明顯。與已投入安慰劑研究6個月的代表性藥物多奈哌齊相比，全球已進行34項雙盲隨機對照研究，評分在半年內(nèi)提高了2.01分?！痹撍幦谂R床主要首席研究員、上海交通大學醫(yī)學院附屬精神衛(wèi)生中心肖世福表示，9個月提高2.54分非常滿意。

肖世福還介紹說，GV-971的III期臨床研究是全球首個純安慰劑對照的藥物III期臨床研究，持續(xù)時間長達9個月。業(yè)內(nèi)質(zhì)疑9個月的周期太短，國外III期臨床試驗一般持續(xù)18個月以上。

另外，GV-971的批準是“有條件批準”。在該藥的發(fā)布會上，耿美玉表示:“有條件批準是因為新藥申報材料中沒有提交大鼠長期致癌性試驗的官方報告，但試驗已經(jīng)完成，統(tǒng)計結(jié)果已經(jīng)全部完成。按照慣例，一種藥物的所有數(shù)據(jù)都可以在完成正式報告后提交，新藥證書也可以提交。但國家食品藥品監(jiān)督管理局認為，對AD患者的需求量很大，特別是以現(xiàn)在已經(jīng)完成的大鼠致癌性試驗結(jié)果來看，說明這種藥物與致癌性沒有相關(guān)性，允許我們先上市，3個月內(nèi)提交資料?！?/p>

綠谷制藥董事長盧松濤在新聞發(fā)布會上表示，第一批藥品將于11月7日投產(chǎn)，藥品將于12月25日左右在全國范圍內(nèi)推廣。經(jīng)濟觀察網(wǎng)記者就GV-971目前的生產(chǎn)和投放情況詢問綠谷制藥，相關(guān)負責人表示，待該藥正式上市后再回答會更方便。